医学前沿新动态 - 治愈的未来

（哥伦比亚大学的Job de Jong博士在细心照看他的300个生长中的迷你大脑 “mini-brains”）

科学家正在研发新方法 - 用细胞而不是用药物来治疗疾病

当Nichelle Obar（奥巴尔）去年怀上她第二个孩子时，怎么也没想到她的怀孕或她的宝宝会创造历史。

这位来自夏威夷的40岁孕妇在进行第18周超声波检查时，发现胎儿有些问题。心脏偏大，并且有证据显示器官内开始出现积液。这些都表明，胎儿心脏负担会不断加大，并最后导致心脏衰竭，严重的话会造成胎死。

奥巴尔的医生知道导致此病的原因。 奥巴尔夫妇都是称为α地中海贫血症的遗传性血液病携带者，这种疾病可导致危险性的低红细胞值。而红细胞携带血红蛋白，血红蛋白与氧气结合并从肺部输送以供给其他细胞，因此低少的红细胞意味着全身细胞中的氧气水平较低。父母均是此病的隐性携带者，自身都没有受到影响，但是根据他们基因的如何结合，他们的孩子可能会患上此病。

当奥巴尔怀上他们第一个孩子（男孩）时，这个男孩很幸运。他从父母那里继承的DNA没有引发细胞突变而使他生病。

但他们的第二个孩子（女孩）在18周的超声波检查后，被正式诊断出患有α地中海贫血症。 “我们非常沮丧，”奥巴尔说。他们没有太多的选择：女儿需要在子宫内输血才能提高她出生的机会，即使她活着生出来，以后也需要定期输血，依靠健康的捐献者的血液弥补她自己的低氧量。

遗传病专家向他们提了一个建议，该医生刚刚在加州大学旧金山分院（UCSF）进修一项研究，测试一种潜在治疗α地中海贫血的大胆新方法：在子宫内给婴儿实施干细胞移植。

在此之前也曾尝试过子宫内干细胞移植来治疗血液疾病，但成效有限。从捐赠者的骨髓中提取的血液干细胞含有多种不同类型的血细胞，在实验室中经处理分离后直接注射到胎儿与母亲胎盘连接的脐静脉中。理想情况下，捐赠者的健康干细胞开始分裂并接管和修补胎儿有缺陷的血细胞。但是，去除骨髓对于孕妇来说可能有风险，因此过去涉及α地中海贫血的试验都使用来自父亲的干细胞，但这些干细胞经常被胎儿排斥拒绝。因此这项新的试验挑战了道德问题：母亲为了挽救胎儿是否值得冒风险？

奥巴尔是有顾虑的，但如果干细胞能像预期的那样，给女儿一个生命的机会，甚至可以过正常人的生活，免于女儿的疾病，这种风险还是愿意去冒的，所以她决定尝试一下。他们的女儿将成为世界上第一例胎儿， 即在临床监控下，借用母亲自己干细胞来治疗她子宫内婴儿的α地中海贫血症。

起初奥巴尔对具体操作是有些害怕，当她“看”到输血过程时就放心了。“我在视频中看到干细胞机器，并看到了白色圆点，这些白色圆点就是我的干细胞，”她说。她的女儿接受了五次通过她腹部注射到脐静脉的输血。 “我只是看着整个过程觉到很惊讶，”她说。 “非常的酷。”

（示意图 - 1/医生采集孕妇的骨髓；2/血干细胞和骨髓经过处理后被分开；3/干细胞直接注射进入胎儿的脐静脉；4/母亲的干细胞可以继续提供健康的血和免疫细胞）。

对于奥巴尔来说，为能根治女儿的病，这点风险是值得去冒。这个治疗方法似乎也确实有效，她的女儿不仅在怀孕期间继续生存，而且出生后的第一声啼哭也很响亮，立刻让她放心。这个名叫Elianna的婴儿现在已经7个月了，吃得很好，正在学着翻身。她的病情将来也有可能会显示出一些发育迟缓，但是夫妇充满希望会变得更好。

（医生在检查奥巴尔三个星期的婴儿）。

医生每个月给Elianna另外一次输血，为了安全起见，计划继续仔细监视她一年，以寻找妈妈的血细胞开始在她女儿身上生长的迹象。

医生Mackenzie这项具有历史意义的干细胞试验对科学界的影响目前还尚不得知，但婴儿的名字已反映出她对家庭的积极意义。 妈妈这样说，“我想用一个名字来表示婴儿是一位战士和她顽强的经历”。在进行第一次子宫内输血的时候，奥巴尔遇到的一位值班护士，叫Elianna，该名字的意思是“上帝已经回答了”。奥巴尔说，“真的是很完美”，“It’s perfect,” Obar says.

（哥伦比亚大学的神经生物学家Bin Xu，Markx 博士和de Jong博士在检查 “迷你大脑”）。