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美国卫生与公众服务部一名官员周五表示，美国食品药品管理局 (FDA) 疫苗监管部门负责人彼得·马克斯博士(犹太人)已辞职。
“如果彼得·马克斯不想支持恢复科学的黄金标准并促进彻底的透明度，那么在肯尼迪部长的强有力领导下，他在 FDA 就没有立足之地，”卫生与公众服务部发言人表示，他指的是美国卫生与公众服务部部长罗伯特·肯尼迪 (Robert F. Kennedy Jr.)。
一位知情人士告诉 NBC 新闻，马克斯是被迫离职的。
彼得·马克斯 FDA
2021 年 5 月 11 日，时任 FDA 生物制品评估和研究中心主任的彼得·马克斯博士在国会山作证。Jim Lo Scalzo / Pool via AP file
在给代理 FDA 局长萨拉·布伦纳的辞职信中，马克斯写道，破坏对疫苗的信心是“不负责任的，有损公众健康，明显危害我们国家的健康、安全和保障。”
他说他愿意与肯尼迪合作，解决有关疫苗安全性和透明度的任何担忧。
“然而，很明显，部长并不希望真相和透明度，而是希望得到对他的错误信息和谎言的卑微证实，”马克斯写道。
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彼得·马克斯是美国血液肿瘤学家，曾担任美国食品药品管理局生物制品评估与研究中心主任。他于 2016 年被任命为该职位，此前他曾担任副主任。除其他职责外，马克斯还负责监督 FDA 疫苗计划。
2025 年 3 月，美国卫生与公众服务部部长罗伯特·F·肯尼迪 (Robert F. Kennedy, Jr.) 决定迫使马克斯离职。马克斯在 FDA 的最后一天将是 4 月 5 日。
教育
马克斯在哥伦比亚大学获得理学学士学位，随后在纽约大学弗雷德里克·R·马克斯菲尔德 (Fredrick R. Maxfield) 的实验室获得医学博士和细胞与分子生物学博士学位。作为一名本科生，他在纽约市的西奈山圣卢克医院做志愿者，在放射免疫测定实验室工作。他在布莱根妇女医院完成了内科住院医师培训和肿瘤学培训。
职业生涯
完成培训后，马克斯在布莱根妇女医院担任临床科学家，后来担任血液学临床主任。随后，他进入制药行业，致力于血液学和肿瘤学产品的开发。后来，他管理耶鲁大学的成人白血病服务，并担任耶鲁纽黑文医院癌症中心的首席临床官。马克斯于 2012 年加入生物制品评估和研究中心担任副主任，并于 2016 年晋升为主任。
2020 年 5 月，他被选为白宫冠状病毒特别工作组成员， 但几天后，他因担心他的参与会与他在 FDA 的职位发生冲突而离开。 马克斯还参与了“曲速行动”的建立，这是联邦政府与多家私营公司合作开发 COVID-19 疫苗的计划，但他在 2020 年 5 月启动后不久就离开了该项目。马克斯认为，如果自己担任 FDA 生物制品评估与研究中心主任，担任疫苗首席监管人会更有用。
2021 年，马克斯担任了科学研究峰会的全体发言人。 2024 年，尽管基因药物疗法 Elevidys（用于治疗杜氏肌营养不良症）在 III 期临床试验中失败，马克斯仍否决了 FDA 工作人员的决定。
2025 年 3 月 28 日，美国卫生与公众服务部部长罗伯特·F·肯尼迪 (Robert F. Kennedy, Jr.) 通知马克斯，他应该辞职或被解雇。马克斯写了一封辞职信，对肯尼迪试图削弱人们对疫苗的信任表示遗憾：“然而，很明显，国务卿并不希望真相和透明度，而是希望得到对他的错误信息和谎言的卑微证实。”
个人生活
马克斯有两个孩子，与妻子住在华盛顿特区。
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Elevidys
Delandistrogene moxeparvovec 以 Elevidys为品牌出售，是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的重组基因疗法。 它旨在将一种基因输送到体内，导致产生 Elevidys 微肌营养不良蛋白，该蛋白包含正常肌肉细胞中存在的肌营养不良蛋白的选定结构域。它是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，通过静脉输注（缓慢注射到静脉中）进行。
最常见的副作用包括呕吐、恶心、急性肝损伤、发热和血小板减少症（血液中血小板计数异常低）。一名患者可能死于急性肝功能衰竭。
Delandistrogene moxeparvovec 于 2023 年 6 月在美国获准用于医疗用途。该药物由 Sarepta Therapeutics 与 Roche 联合开发，并由 Catalent 生产。
医疗用途
Delandistrogene moxeparvovec 适用于治疗 4 岁及以上患有杜氏肌营养不良症且已确认存在杜氏肌营养不良症基因突变的卧床和非卧床患者。
Delandistrogene moxeparvovec 旨在将一种基因输送到体内，该基因可导致产生 Elevidys 微肌营养不良蛋白，这是一种缩短的蛋白质（138 kDa，而正常肌肉细胞的肌营养不良蛋白为 427 kDa），其中包含正常肌肉细胞中存在的肌营养不良蛋白的选定域。FDA 表示，有条件批准是基于对成功基因表达的检测；临床改善的证据仍有待确定。
在《自然医学》杂志发表的 3 期随机临床试验中，Elevidys AAV 基因疗法治疗杜氏肌营养不良症未能显示出统计学上显著的运动功能改善。该研究纳入了 125 名 4-8 岁的门诊男性患者（治疗组 63 名，安慰剂组 62 名）。Elevidys 组平均运动功能评估分数变化为 2.57 分，安慰剂组为 1.92 分，52 周终点时差异不显著，为 0.65 分。
历史
美国食品药品监督管理局 (FDA) 加速批准 delandistrogene moxeparvovec 是基于一项随机临床试验的数据，该试验表明 delandistrogene moxeparvovec 增加了接受 delandistrogene moxeparvovec 治疗的 4 至 5 岁杜氏肌营养不良症患者中观察到的 Elevidys 微肌营养不良蛋白的表达。
社会与文化
经济学
最初宣布的单次治疗费用为 320 万美元，预计需要终生治疗
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杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种严重的肌营养不良症，主要影响男孩。 肌肉无力通常在 4 岁左右开始，并迅速发展。最初，肌肉损失发生在大腿和骨盆，延伸到手臂，这可能导致站立困难。到 12 岁时，大多数杜氏肌营养不良症患者无法行走。 由于脂肪含量增加，受影响的肌肉可能看起来更大，并且脊柱侧弯很常见。一些人可能会出现智力障碍，携带单个突变基因的女性可能会出现轻微症状。
杜氏肌营养不良症是由编码大型肌营养不良蛋白的 79 个外显子中的任何一个发生突变或缺失引起的，这种蛋白对于维持肌纤维的细胞膜完整性至关重要。这种疾病遵循 X 连锁隐性遗传模式，约三分之二的病例遗传自母亲，三分之一的病例由新的突变引起。 通常可以在出生时通过基因检测进行诊断，血液中肌酸激酶水平升高可以提示患有这种疾病。
虽然目前尚无已知的治愈方法，但物理治疗、支架和矫正手术等治疗策略可以缓解症状。呼吸肌无力的患者可能需要辅助通气。目前有几种旨在解决根本原因的药物，包括基因疗法（Elevidys）和反义药物（Ataluren、Eteplirsen 等）。 其他使用的药物包括糖皮质激素（Deflazacort、Vamorolone）；钙通道阻滞剂（地尔硫卓）；减缓骨骼肌和心肌退化，抗惊厥药控制癫痫发作和一些肌肉活动，组蛋白去乙酰化酶抑制剂（Givinostat）延缓对死亡肌肉细胞的损伤。
杜氏肌营养不良症的发病率有多种报道。一个消息来源报道，在美国，每 3,500 到 6,000 名男性中就有 1 人患有该病或每 100,000 名美国男性中就有 17 到 29 人患有该病）。另一个消息来源报道，杜氏肌营养不良症是一种罕见疾病，全球每 100,000 名男性中就有 7.1 人患有该病。本文引用的许多消息来源表明，每 100,000 名男性中就有 6 人患有该病。
杜氏肌营养不良症是最常见的肌营养不良症类型，患者平均寿命为 27-31 岁。但是，如果得到全面护理，部分患者可活到 30 至 40 岁。 杜氏肌营养不良症在女性中相当罕见，大约每 50,000,000 名活产女性中就有 1 名患有该病。
通过怀孕期间进行的基因研究可以以大约 95% 的准确率检测出杜氏肌营养不良症。
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CNN
顶级疫苗官员被迫离开 FDA
约翰·博尼菲尔德 梅格·蒂雷尔
作者：诺拉·高尔、约翰·博尼菲尔德和梅格·蒂雷尔，
据美国有线电视新闻网获得的一封辞职信显示，美国食品药品管理局负责确保疫苗安全性和有效性的部门负责人已辞职。
该机构生物制品评估和研究中心主任彼得·马克斯博士被赋予了辞职或被解雇的选择权。马克斯的辞职将于4月5日生效。
《华尔街日报》于周五首次报道了马克斯被迫辞职的消息。
2025年3月12日，抗议疾病控制中心（CDC）人员削减的人们在佐治亚州亚特兰大的该组织总部外举着标语。一些疾病控制和预防中心（CDC）的员工已致信CDC领导层，他们认为解雇他们不公平，违反了正当程序，因为他们面临着可能正式终止其就业状态的最后期限。
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马克斯在信中写道：“很明显，部长并不希望真相和透明度，而是希望得到对他的错误信息和谎言的卑微证实。”他指的是美国卫生与公众服务部部长罗伯特·肯尼迪 (Robert F. Kennedy Jr.)。
在一封电子邮件中，卫生与公众服务部官员告诉 CNN：“如果彼得·马克斯不想支持恢复科学的黄金标准并促进彻底的透明度，那么在肯尼迪部长的强有力领导下，他在 FDA 就没有立足之地。”
FDA 的生物制品评估和研究中心负责生物制品的安全性和有效性，包括疫苗、过敏原产品、血液和血液制品以及细胞、组织和基因疗法。
马克斯在实施联邦政府的 Covid-19 疫苗开发计划“曲速行动”中发挥了重要作用。他监督了最新疫苗的审批，包括第一种可供自行或护理人员接种的流感疫苗，为预防季节性流感提供了新的选择。
马克斯被迫辞职以及美国卫生与公众服务部 (HHS) 最近采取的其他行动引起了卫生专家的一系列警告。
2025 年 2 月 24 日星期一，德克萨斯州敖德萨，一名患者在德州理工大学二叠纪盆地医生诊所的家庭医学科室就诊时，玻璃门上贴着警告麻疹的标志。 (美联社/Julio Cortez 摄)
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“当你雇佣一名 20 年的反疫苗激进分子，并让他处于有影响力的位置时，就会发生这种情况，他继续否认疫苗不会导致自闭症的科学性，”费城儿童医院疫苗教育中心主任、FDA 疫苗顾问 Paul Offit 博士在谈到肯尼迪时告诉 CNN。 “所以你将会看到一些研究，大概是在 CDC 的批准下进行的，这些研究表明疫苗会导致自闭症。这就是你将要看到的，因为他会安排一些人强行塞入数据，让情况看起来是这样，这将制造更多的恐惧，可能会导致更多的人选择不接种疫苗，你会看到越来越多的疫情爆发。”
本月早些时候，卫生和公共服务部要求 CDC 研究疫苗和自闭症，尽管有强有力的证据表明疫苗不会导致自闭症。
布朗大学公共卫生学院院长、拜登政府时期的 Covid-19 应对协调员 Ashish Jha 博士在 X 上表示，马克斯是一位杰出的科学家，“帮助 FDA 实现了科学严谨性和透明度。”
将他赶下台会使“FDA 变得非常虚弱，效率降低”，Jha 写道。“这不是我们让美国健康的方式。”