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转基因疗法 可望修复青光眼患者视神经

京港台:2022-12-26 03:09| 来源:中时新闻网 | 我来说几句


转基因疗法 可望修复青光眼患者视神经

来源:倍可亲(backchina.com)

  前几天,名嘴许圣梅日前在电视节目上自曝罹患青光眼 (glaucoma),目前正在点眼药水以降低眼压控制,然而,这可能治标不治本,视觉退化是不可逆的,现在,科学家正在开发一种源自转基因补偿的疗法,将有助于修复视网膜细胞与视觉神经。

  医疗讯息(MedicalxPress) 报导,青光眼是一种视神经损伤和视网膜神经节细胞 (RGC) 死亡的视觉退化疾病,危险的是,据统计,每50人当中,就有1人罹患青光眼。目前,降低眼压是青光眼患者唯一的治疗方法,然而,该疗法并非总是有效,因为有些青光眼患者的眼压并不异常,称为正常眼压性青光眼。

  为何RGC退化后无法逆转?生物学家认为可能是演化中的错误,有些负责修复重建视神经细眼的开关被关掉了,因此科学家开始研究了抑制RGC退化的其他策略,例如通过激发神经营养因子信号,重新传导以保护和修复神经。目前已知脑源性神经营养因子 (BDNF) ,通过高亲和力受体的TrkB(原肌球蛋白受体激酶 ,Tropomyosin receptor kinase B),活化RGC细胞。然而,TrkB很容易适应,刺激几次之后就会失效,后续的治疗就效用不大。

  现在,日本东京都医学科学研究所的发明了一种系统,利用一种名为法尼基化(farnesylation)的细胞工程技术,强制 TrkB 对神经细胞定位,从而解决了活化细胞不持续的问题。如何传导给眼睛底部,又要靠腺相关病毒 (AAV)做为基因治疗工具,因此整套系统称为AAV-F-iTrkB,也就是「腺相关病毒-法尼基化原肌球蛋白受体激酶」。

  在小鼠实验中,注射 AAV-F-iTrkB ,可显着改善高眼压青光眼,与正常眼压青光眼小鼠的RGC细胞存活率,并诱导视神经再生,从而部分恢复视觉。

  虽然目前仅是小鼠实验,但科学家相信这个原理对所有哺乳动物都适用, AAV-F-iTrkB 可能成为治疗神经退行性疾病(比如青光眼)的有效基因治疗工具,或许在5年内可以进入临床实验。

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