转基因疗法 可望修复青光眼患者视神经
来源：倍可亲(backchina.com)前几天，名嘴许圣梅日前在电视节目上自曝罹患青光眼 (glaucoma)，目前正在点眼药水以降低眼压控制，然而，这可能治标不治本，视觉退化是不可逆的，现在，科学家正在开发一种源自转基因补偿的疗法，将有助于修复视网膜细胞与视觉神经。
医疗讯息(MedicalxPress) 报导，青光眼是一种视神经损伤和视网膜神经节细胞 (RGC) 死亡的视觉退化疾病，危险的是，据统计，每50人当中，就有1人罹患青光眼。目前，降低眼压是青光眼患者唯一的治疗方法，然而，该疗法并非总是有效，因为有些青光眼患者的眼压并不异常，称为正常眼压性青光眼。
为何RGC退化后无法逆转？生物学家认为可能是演化中的错误，有些负责修复重建视神经细眼的开关被关掉了，因此科学家开始研究了抑制RGC退化的其他策略，例如通过激发神经营养因子信号，重新传导以保护和修复神经。目前已知脑源性神经营养因子 (BDNF) ，通过高亲和力受体的TrkB(原肌球蛋白受体激酶 ,Tropomyosin receptor kinase B)，活化RGC细胞。然而，TrkB很容易适应，刺激几次之后就会失效，后续的治疗就效用不大。
现在，日本东京都医学科学研究所的发明了一种系统，利用一种名为法尼基化(farnesylation)的细胞工程技术，强制 TrkB 对神经细胞定位，从而解决了活化细胞不持续的问题。如何传导给眼睛底部，又要靠腺相关病毒 (AAV)做为基因治疗工具，因此整套系统称为AAV-F-iTrkB，也就是「腺相关病毒-法尼基化原肌球蛋白受体激酶」。
在小鼠实验中，注射 AAV-F-iTrkB ，可显着改善高眼压青光眼，与正常眼压青光眼小鼠的RGC细胞存活率，并诱导视神经再生，从而部分恢复视觉。
虽然目前仅是小鼠实验，但科学家相信这个原理对所有哺乳动物都适用， AAV-F-iTrkB 可能成为治疗神经退行性疾病（比如青光眼）的有效基因治疗工具，或许在5年内可以进入临床实验。
